天泽云泰“新质生产力”为全球BCD患者带来曙光 | 济峰生态

2024-04-19

针对结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）的治疗，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的VGR-R01注射液此前于2023年9月顺利完成I/II期临床试验全部受试者手术给药，是全球首个获批IND并完成临床I/II期入组的针对该适应症的治疗产品。该临床试验由首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授与上海市第一人民医院孙晓东教授担任主要研究者。近日，凭借其从动物模型到适应症及分子的全球创新性，以及临床试验的卓越疗效，VGR-R01注射液获得了北京卫视《北京您早》栏目的专题报道。

“从我确诊BCD到现在有了对症的基因疗法已经过去了十多年。我的身边还有更多没能进入临床试验的病友，他们还在焦急等待。这个疾病的进展是无法逆转的，甚至一次感冒就会导致我们的视力明显下降。等待的时间太长，可能就失去了治疗的希望。所以，病友们都期盼着天泽云泰的VGR-R01注射液能够早日上市。”

“BCD是很少受到欧美药企关注的遗传性眼底病，但这是高发于东亚人群的一种RP亚型。秉承‘中国的问题由中国人自己来解答’的初衷，我们中国科学院动物研究所团队早前利用自主知识产权的基因修饰工具，在BCD的动物模型构建以及动物实验中取得了全球领先的进展。同时通过与天泽云泰及魏教授团队的高效合作，BCD基因疗法能够被加速转化为‘新质生产力’，真正地应用到了这些无药可医的BCD患者身上。”

“在多年临床工作中，我们团队接受了众多结晶样视网膜色素变性患者的求助，始终高度关注着这个疾病相关理论与技术的进展。通过与李伟教授以及天泽云泰团队的合作，全球创新的BCD基因治疗药物已经在临床受试者上显现初步疗效。我们欣喜地看到，大部分患者都获得了具有显著临床意义的视力改善。有位患者从治疗前完全看不到视力表上的字母到现在评分是40个字母，已经可以自己坐交通工具来北京做随访检查了，还自己去爬了长城。这对于一位中年人意味着可以重新投入工作，可以用自己的劳动养育子女了。”

“尽管BCD这类罕见病的患病率不高，但总体的患者群体却仍是一个相当大的数字。在原本应当成为家庭支柱的工作年龄因BCD导致法定盲，这对数以万计的家庭都是巨大的负担。VGR-R01注射液的成功开发是政产学研用协同创新体系建设的一个成功缩影，在我国基因治疗相关政策支持下，我们从中国患者的临床亟需出发，通过具有自主知识产权的科技创新，本土生物制药企业的产业化，最终将特异性治疗手段从实验室转化至临床应用，造福中国患者。”

 ———  关于结晶样视网膜变性  ———

结晶样视网膜变性又称Bietti结晶样视网膜病变，是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。BCD致病基因是位于4q35的CYP4V2，编码一种与脂肪代谢相关的蛋白酶。在世界范围内BCD均有分布，但在中国、日本和韩国人群中更为普遍。大多数BCD患者于20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状，在50-60岁发展为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异，BCD可被确诊，然而仍缺乏有效的临床治疗手段。

 —————    关于VGR-R01    —————

VGR-R01是针对CYP4V2基因突变导致的BCD患者的基因治疗产品。CYP4V2蛋白为P450酶家族成员，在视网膜色素上皮细胞（RPE）中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01的作用原理是一种基因替代疗法。

图 VGR-R01作用机制图示

—————    关于天泽云泰    —————

天泽云泰2020年3月注册成立于中国上海，致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。

天泽云泰拥有具有自主知识产权的ViVec^®AAV载体筛选平台、ViLNP^®脂质纳米粒技术平台、ViCas^®CRISPR基因编辑技术平台和ViHiYi^®AAV高产技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、代谢及血液系统疾病、眼科疾病等领域的创新基因治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。

目前，天泽云泰已经获得多家知名基金的多轮投资，分别在张江高科技园区、北京巢生实验室、临港新片区和外高桥自贸区建成面积2,500平米的基因治疗研发运营中心、基因编辑技术研发中心、3,000平米的基因治疗中试生产车间和5,500平方米GMP商业化生产车间。