天泽云泰自主研发的VGN-R09b注射液治疗原发性帕金森的注册临床顺利启动 | 济峰生态

2024-07-05

2024年7月5日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的基因治疗药物VGN-R09b注射液针对原发性帕金森的I/II期临床研究在复旦大学附属华山医院顺利启动。

华山医院的神经内科王坚教授、神经外科陈亮教授、I期中心张菁教授、PET中心左传涛教授及其科室临床研究团队，以及申办方天泽云泰团队参加了此次会议，共同见证了中国首个针对帕金森病的基因替代疗法的注册临床研究的顺利启动。启动会上各方围绕VGN-R09b注射液的研究方案进行了深入讨论，并就研发方案的实施流程及相应细节进行了充分沟通和交流。

VGN-R09b注射液于2024年4月获得国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，同意开展治疗性原发性帕金森病（PD）和芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的临床试验。2024年7月2日，该产品针对AADC缺乏症的注册临床研究已在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心完成首例受试者给药。

本次启动会顺利召开，后续将在全国进行受试者招募。天泽云泰将与华山医院研究团队共同努力，争取产品早日在中国获批上市，为帕金森患者带来世界领先的治疗方案。

帕金森病（PD）是第二常见的神经退行性疾病，且帕金森病的患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。帕金森病估计影响到约1%的65岁以上人口和4%的85岁以上人口。中国65岁以上人群患病率为1.7%，与欧美国家相似。未来我国帕金森病患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。

AADC（芳香族L-氨基酸脱羧酶）缺乏症是由于编码AADC的DDC基因中存在致病性突变，而AADC负责使L-DOPA（左旋多巴）和5-HTP（5-羟基色氨酸）分别形成神经递质多巴胺和5-羟色胺的脱羧酶。AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，在生命的前十年内有过早死亡的危险。目前，该疾病中国还没有正式的流行病学研究，在台湾开展的一项新生儿AADC缺乏症筛查项目，发现AADC缺乏症的出生发病率约为1/ 32,000。

VGN-R09b是公司自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。

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